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  3. 2019.6.14

US approves most expensive drug, at $2M米、2億超の遺伝子療法承認

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アメリカの規制当局は過去最高額の医薬品を承認した。乳幼児の筋肉のコントロールを損なわせ、この病気の最も広く見られる種類にかかっている患者のほぼ全員が2、3年以内に死亡する稀な疾患向けの薬だ。治療薬の価格は212万5,000ドル(2億2,000万円)となっている。患者の自己負担額は保険の対象枠によって異なる。

スイスの医薬品メーカー、ノバルティスが販売するこの医薬品は、脊髄性筋萎縮症と呼ばれる遺伝性疾患を治療する遺伝子治療薬だ。この治療薬は、子どもが動けなくなり、最終的には吸い込んだり息をしたりすることができなくなるほど著しく筋肉を弱化させる欠陥のある遺伝子を狙う。

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