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  3. 2020.3.13

World’s most expensive gene therapy drug OK’d世界で最も高価な薬、承認

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厚生労働省の専門部会は2月26日、世界で最も高価と考えられ、子どもの稀な遺伝子疾患の治療に用いられる薬の国内での製造販売を了承した。「ゾルゲンスマ」は3月に厚生労働省から正式に認可を得る予定だ。この医薬品はアメリカでは210万ドル(2憶3,000万円)の値札が付いている。アメリカでは昨年5月に認可された。

これは脊髄性筋萎縮症に用いられる1回の投与で済む治療薬だ。この病気は、ニューロンの減少と筋肉の萎縮を引き起こす遺伝子疾患である。この疾患は10万人に約2人の幼児がかかり、重度の呼吸困難や早死をもたらすことがある。

 

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